La esclerosis múltiple (EM) ocurre cuando su sistema inmunológico ataca erróneamente el tejido graso (mielina) que cubre las fibras nerviosas dentro de su cerebro y médula espinal. Cuando la mielina se daña, las señales nerviosas se interrumpen, lo que lleva a una variedad de síntomas como entumecimiento y debilidad.
Los actuales medicamentos modificadores de la enfermedad de la EM ayudan a reducir las recaídas o los brotes de síntomas y retrasan la progresión natural de la enfermedad.
Las terapias con células madre son potencialmente más prometedoras al poner a los pacientes en remisión a largo plazo y / o reparar el daño causado por la enfermedad.
Este artículo discutirá los riesgos, los beneficios y la investigación detrás de dos tipos de tratamientos con células madre que se utilizan o exploran en la atención de la EM. Estos tratamientos incluyen el trasplante autólogo de células madre hematopoyéticas y el trasplante de células madre mesenquimales.
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¿Qué es la terapia con células madre para la EM?
Una célula madre es una sola célula que puede dividirse y replicarse a sí misma o convertirse en un tipo de célula especializada, como un nervio o una célula sanguínea. La terapia con células madre es cualquier tratamiento que utiliza células madre para aliviar o tratar una afección.
Terapia con células madre hematopoyéticas autólogas (aHSCT)
La terapia con células madre hematopoyéticas autólogas (aHSCT) es un tipo de trasplante de médula ósea que intenta restablecer el sistema inmunológico de una persona utilizando células madre hematopoyéticas (formadoras de sangre) extraídas del propio cuerpo de la persona.
¿Qué células pueden formar las células madre hematopoyéticas?
Las células madre hematopoyéticas dan lugar a glóbulos rojos, glóbulos blancos y plaquetas.
El objetivo principal del aHSCT es eliminar el sistema inmunológico hiperactivo del paciente y crear uno nuevo y saludable. Este tratamiento funciona mejor para pacientes con EM remitente-recidivante cuya enfermedad sigue siendo muy activa y agresiva a pesar del uso de varios fármacos modificadores de la enfermedad.
Dado que los aHSCT todavía se consideran experimentales para pacientes con EM, los médicos utilizan protocolos ligeramente diferentes al realizarlos.
Dicho esto, los pasos básicos del aHSCT incluyen:
- Preparación: se le administra un medicamento para ayudar a su cuerpo a producir más células madre productoras de sangre. También es posible que le administren medicamentos para ayudar a que las células madre se muevan desde la médula ósea hasta el torrente sanguíneo.
- Recolección: las células madre que forman la sangre se recolectan de su torrente sanguíneo y se congelan en un laboratorio.
- Supresión: se le administra quimioterapia en el hospital durante un período de varios días para inhibir su sistema inmunológico.
- Trasplante: las células madre formadoras de sangre congeladas se descongelan y se vuelven a infundir en el torrente sanguíneo.
- Reconstrucción: las células madre trasplantadas pasan del torrente sanguíneo a la médula ósea y su sistema inmunológico comienza a reconstruirse.
Trasplante de células madre mesenquimales
Las células madre mesenquimales se encuentran en muchos tejidos de todo el cuerpo, incluida la médula ósea, la piel y el tejido adiposo.
Se cree que estas células tienen propiedades regenerativas, que brindan apoyo al proceso de reparación natural de los tejidos en caso de que se dañe un tejido específico. También pueden ayudar a reducir la inflamación y proteger los nervios del daño.
El trasplante de células madre mesenquimales implica primero aislar las células madre de la grasa, la piel o la médula ósea del paciente. Luego, las células se multiplican en un laboratorio o se tratan con factores especiales y se devuelven al cuerpo mediante varios métodos (por ejemplo, inyectándolos en el torrente sanguíneo oa través del canal espinal).
Una vez de regreso en su cuerpo, las células pueden calmar su sistema inmunológico y estimular la reparación de la mielina dañada dentro de su cerebro y médula espinal.
Reparación de mielina en la EM progresiva
La promoción de la reparación de la mielina en la EM puede ser una opción de tratamiento especialmente útil para los pacientes con EM progresiva. Estos pacientes experimentan pocas o ninguna recaída, pero sus síntomas empeoran lentamente con el tiempo y se vuelven cada vez más discapacitados.
Riesgos y Beneficios
Los estudios de investigación sobre trasplantes autógenos de células madre hematopoyéticas en la EM han encontrado de manera constante que el procedimiento es beneficioso. La seguridad del procedimiento también ha mejorado a lo largo de los años.
Un metanálisis evaluó a más de 700 pacientes trasplantados de 15 ensayos diferentes. Después de agrupar todos los datos, los investigadores encontraron que el 83% de los pacientes no tenían evidencia de actividad de la enfermedad dos años después del trasplante.
En un estudio de 2021, el 71% de los participantes con EM remitente-recurrente y el 57% de los participantes con EM progresiva continuaron sin experimentar un empeoramiento de la discapacidad 10 años después del trasplante.
El riesgo de someterse a un HSCT es que cuando el sistema inmunológico está suprimido, los pacientes son vulnerables a infecciones bacterianas, virales y fúngicas potencialmente mortales.
Además, someterse a un trasplante es costoso y requiere mucho tiempo. Los pacientes suelen permanecer en el hospital durante tres semanas y pueden experimentar efectos secundarios desagradables por la quimioterapia.
La investigación sobre el trasplante de células madre mesenquimales se encuentra todavía en sus fases iniciales. La mayoría de los estudios se han realizado en animales, aunque hay ensayos clínicos en curso y completados en humanos. Los resultados preliminares parecen sugerir que esta terapia es segura y posiblemente beneficiosa.
En un ensayo clínico de fase 2, 16 pacientes con EM primaria progresiva o secundaria progresiva se sometieron a tres inyecciones de células madre mesenquimales en el canal espinal cada dos meses. Las células madre se trataron con factores destinados a ayudar a que las células nerviosas crezcan y sobrevivan.
Los resultados encontraron que algunos de los pacientes del estudio tenían mejoras en la movilidad, la destreza de los dedos y la disfunción cognitiva y visual. El dolor de cabeza y el dolor de espalda por las punciones lumbares fueron los efectos secundarios más comúnmente informados. En el estudio no se produjeron muertes o eventos adversos relacionados con el tratamiento debido al empeoramiento de la EM.
Sin embargo, se necesitan estudios más grandes y a más largo plazo y con grupos de control para determinar adecuadamente si los trasplantes de células madre mesenquimales son seguros y efectivos.
Pasos futuros y desarrollo
Para los autotrasplantes de células madre hematopoyéticas, el siguiente gran paso es ver cómo se compara un trasplante con tomar un fármaco modificador de la enfermedad, en términos de inducir la remisión a largo plazo de la EM y mejorar la calidad de vida.
Un ensayo clínico llamado BEAT-MS ya está tratando de hacer esto comparando el aHSCT con algunas de las terapias modificadoras de la enfermedad más efectivas utilizadas para tratar la EM recidivante.
El estudio está siguiendo a 156 pacientes durante seis años. Los fármacos para la EM que se comparan incluyen Tysabri (natalizumab), Lemtrada (alemtuzumab), Ocrevus (ocrelizumab) y Rituxan (rituximab).
Para los trasplantes de células madre mesenquimales, es realmente una cuestión de realizar más estudios en humanos para desentrañar cuestiones como qué células son más fáciles, seguras y eficaces de usar (si las hay). La mejor forma de administrar las células madre mesenquimales a los pacientes también requiere más investigación.
Resumen
Los tratamientos con células madre implican el uso de células autorreplicantes, o células que pueden convertirse en un tipo de célula especializada, para tratar una afección. Los trasplantes autógenos de células madre hematopoyéticas y de células madre mesenquimales son tratamientos experimentales con células madre que se utilizan o exploran en la atención de la EM.
La investigación está mucho más avanzada para los autotrasplantes de células madre hematopoyéticas e indica que el procedimiento es eficaz y seguro para los pacientes con EM remitente-recidivante muy activa.
Una palabra de Googlawi
La investigación sobre la terapia con células madre en la EM ofrece esperanza, especialmente para aquellos que no responden a los medicamentos modificadores de la enfermedad actuales o para aquellos con EM progresiva (que la mayoría de los medicamentos modificadores de la enfermedad no pueden usarse para tratar).
Dicho esto, las terapias con células madre para el tratamiento de la EM aún no están aprobadas por la Administración de Alimentos y Medicamentos. Si está considerando someterse a una terapia con células madre, es importante hacerlo solo en un centro acreditado con experiencia significativa o en el contexto de una clínica.
PREGUNTAS FRECUENTES
- ¿Cuánto cuesta el tratamiento con células madre para la EM?En los Estados Unidos, el costo promedio por tratamiento con células madre es de $ 7,000 a $ 10,000.
En los Estados Unidos, el costo promedio por tratamiento con células madre es de $ 7,000 a $ 10,000.
- ¿Son seguras las células madre?La seguridad depende de la terapia específica con células madre que se esté realizando. Con un trasplante de células madre hematopoyéticas, existe el riesgo de infecciones potencialmente mortales cuando su sistema inmunológico está inhibido.
La seguridad depende de la terapia específica con células madre que se esté realizando. Con un trasplante de células madre hematopoyéticas, existe el riesgo de infecciones potencialmente mortales cuando su sistema inmunológico está inhibido.
- ¿Cuál es la tasa de éxito de la terapia con células madre?Para los autotrasplantes de células madre hematopoyéticas, la investigación ha encontrado que el procedimiento es eficaz para inducir la remisión a largo plazo en pacientes con EM. En un estudio, el 71% de los participantes del estudio con EM remitente-recurrente y el 57% de los participantes con EM progresiva continuaron sin experimentar un empeoramiento de la discapacidad 10 años después del trasplante.
Para los autotrasplantes de células madre hematopoyéticas, la investigación ha encontrado que el procedimiento es eficaz para inducir la remisión a largo plazo en pacientes con EM. En un estudio, el 71% de los participantes del estudio con EM remitente-recurrente y el 57% de los participantes con EM progresiva continuaron sin experimentar un empeoramiento de la discapacidad 10 años después de su trasplante.